La amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (AhTTR) es una enfermedad multisistémica, potencialmente mortal, causada por mutaciones en el gen de la transtiretina (TTR), que provoca el depósito de amiloide TTR en los nervios periféricos y el corazón, ocasionando una neuropatía mixta (sensitiva-motora) y vegetativa, así como miocardiopatía, una causa importante de mortalidad. Ahora, los resultados del estudio APOLLO demuestran que el tratamiento con patisiran, un fármaco ARNi en investigación que actúa frente a la síntesis hepática de TTR, es eficaz y seguro en el subgrupo de pacientes con afectación cardíaca.